식약처의 개발단계 희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도입니다. 지정을 받으면 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 늘어나며, 허가 신청 시 자료제출 간소화 등 행정적 혜택을 누릴 수 있습니다. 또 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어납니다.

 

네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자를 위한 환자 맞춤형 치료제입니다. 환자의 T세포를 추출한 후 앱클론의 'H1218' 항체를 포함한 유전자 조작을 통해 암세포만 공격하도록 개조한 뒤 이를 다시 환자에게 주입하는 방식입니다.

 

임상시험 2상 중간 결과에선 객관적반응률(ORR)이 94%로 나타났습니다. 앱클론에 따르면 현재 국내에서 사용 중인 기존 치료제의 객관적반응률 52% 대비 약 42%포인트 높은 수치입니다. 암세포가 완전히 사라진 완전관해율(CR)도 68%로 기존 치료제 40% 대비 우수한 결과를 보였TMQSL다.

 

앱클론은 기존 글로벌 CAR-T 치료제들이 생쥐 유래 'FMC63' 항체를 사용하는 것과 달리, 자체 개발한 CD19 특이적 인간화 항체를 적용해 약효 지속성이 향상됐고 항암효과도 강해졌다고 보고 있습니다.

 

네스페셀 임상 개발은 국가신약개발재단 지원을 받아 진행 중입니다. 튀르키예에선 바이오기업 TCT가 네스페셀 기술이전을 받아 현지 사업화를 위한 공정개발을 하고 있고, 국내에선 종근당(185750)이 네스페셀 국내 상업화 우선권을 확보하고 신약 공동 개발 파트너십을 이어가고 있습니다.

 

앱클론 관계자는 "네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자들에게 기존 3차 치료제의 한계를 뛰어넘는 새로운 희망이 될 치료제이자 연간 약 39조원 CAR-T 치료제 시장에서 한국 바이오의 글로벌 위상을 높일 혁신의약품"라며 "개발단계 희귀의약품 지정과 더불어 신속심사 및 조건부 허가를 통해 상용화를 앞당기는 데 최선의 노력을 다할 것"이라고 말했습니다.

 

 

동지훈 기자 jeehoon@etomato.com