[뉴스토마토 이혜현 기자] 1회 투약만으로 극적인 항암치료 효과를 내 기적의 항암제로 떠오른 키메라 항원 수용체 T세포치료제(이하 CAR-T 치료제) 개발이 바이오 업계 미래 먹거리로 주목받고 있습니다. 바이오 업계에선 많은 시간과 비용이 소요될 뿐만 아니라 접근성도 어려운 해외 맞춤 제조의 한계를 극복하기 위해 CAR-T 치료제 국산화에 속도를 내고 있는데요.

 

CAR-T 치료제는 기존 항암제로 더 치료되지 않는 백혈병과 림프종, 다발성골수종 등 난치성 혈액암 환자에게 한 번의 주사 투여로 완치 수준의 치료 효과를 보이는 이른바 원샷 치료제로 알려져 있죠.

 

CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 얻은 면역세포인 T세포가 암세포를 보다 잘 인식하도록 T세포의 유전자에 CAR 유전자를 결합하는 방식으로 유전자를 조작한 후 이를 배양해 수백만 개로 증폭시켜 다시 환자에 주입하는 치료제입니다. 환자의 몸에 주입된 CAR-T 세포들은 암세포 표면의 특정 항원을 인지해 달라붙어 암세포만을 골라 파괴합니다.

 

난치성 혈액암에 국한됐던 CAR-T 치료제가 최근에는 고형암을 타깃으로 개발에 나선 바이오 기업들도 늘어나는 추세입니다. 업계에 따르면 2028년 CAR-T 치료제 시장은 10조원 규모로 성장할 것으로 예상됩니다.

 

CAR-T 치료제 국산화에 도전하는 대표 주자로는 앱클론(174900)이 꼽힙니다.

 

앱클론의 CAR-T 치료제 'AT101'은 대표 파이프라인으로, 질환 단백질 CD19를 타깃으로 개발 중인 혈액암 치료제입니다. 지금까지 승인된 글로벌 CD19 혈액암 표적 CAR-T 치료제들이 모두 마우스 유래 FMC63 항체를 공통으로 사용하고 있지만, 앱클론의 CAR-T 치료제는 특허 등록을 통해 독자적인 기술로 인정받은 h1218 인간화 항체를 사용했다는 점이 특징입니다.

 

특히 현재 상용화된 CAR-T 치료제는 모두 CD19을 표적으로 삼고 있습니다. 문제는 이상 B세포만 공격하는 것이 아니라 정상 B세포까지 공격해 결국 B세포가 손상되고, 이는 항체 생성 저하로 나타나 환자의 면역력을 취약하게 만든다는 것입니다.

 

AT101은 기존의 CAR-T 치료제 단점을 보완했는데요. AT101은 CAR-T 치료제들처럼 CD19을 표적으로 하지만 다른 항체 결합부위(에피토프)를 사용해 기존 CAR-T 불응 환자군 및 재발 환자군에 적용 가능성이 증대돼 향상된 치료 효과를 나타내는 것으로 알려졌습니다. AT101 효능이 올해 상반기 중 임상 1상 중간 결과에서 긍정적인 결과로 도출될 경우 기술이전에 적극적으로 나설 것으로 기대됩니다.

 

업계 관계자에 따르면 "AT101은 FMC63을 사용하는 기존 CAR-T와 결합 부위가 다른 세포치료제로 특허를 통해 보호받는 자제개발항체를 사용함에 따라 기존 FMC63기반의 CAR-T 세포치료제와 비교해 상업화에 유리하다"고 말했습니다.

 

 

HK이노엔(195940)은 국내외 기업과의 공동연구 및 자체연구개발을 통해 혈액암과 고형암 분야 세포치료제 파이프라인을 가동 중입니다. 자체 연구개발 과제 중 HLA-G를 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 개발 연구를 진행하고 있으며, 후보물질 도출 후 연내 비임상 진입을 목표로 하고 있습니다. 

 

바이젠셀(308080)은 기존 CAR-T 세포에서 T세포의 반응을 증폭시키기 위해 사용되는 세포 내 신호전달을 위한 새로운 도메인으로 CD30 공동자극분자(co-stimulatory molecule) 유래의 도메인을 발굴해 특허출원을 했습니다.

 

주목할 점은 CD30 발현 CAR를 알파베타 T세포와 감마델타 T세포에 발현했을 때 혈액암뿐만 아니라 고형암에서도 유의미한 암세포사멸 효능도 확인됐다는 것입니다. 아직까지 고형암을 대상으로 하는 CAR-T 치료제가 승인된 사례는 없어 기대가 됩니다. 업계 관계자에 따르면 "바이젠셀은 감마델타 T세포 친화적 Novel-CAR 구조를 발굴해 비임상 독성 시험 및 기전 연구 진행 후 라이센스 아웃 등을 통한 경제적 이익 창출에 나설 것"이라고 말했습니다.

 

이혜현 기자 hyun@etomato.com