한미약품은 지난 3일(현지시간) FDA가 한미약품의 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제 '에페거글루카곤(개발코드명 HM15136)'을 혁신치료제로 지정했다고 5일 밝혔습니다.

 

FDA의 혁신치료제 지정은 임상 데이터를 통해 기존 치료제 대비 상당한 수준의 개선 가능성이 확인된 의약품의 신속 허가를 지원하고, 여러 혜택을 부여하는 제도입니다. 혁신치료제 지정을 받은 의약품은 FDA에게 임상부터 허가까지 개발 전반에 걸친 자문과 지원도 받습니다. 허가 신청 시에는 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)가 허용됩니다. 이와 함께 우선 심사(Priority Review) 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성이 확대돼 개발 및 허가 절차의 효율성이 높아집니다.

 

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 식품의약품안전처와 유럽 의약품청(EMA), FDA에게 희귀의약품 지정도 받았습니다. FDA는 에페거글루카곤을 소아 희귀질환 치료제로도 지정했고, EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품 목록에 올렸습니다.

 

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환입니다. 지금까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없으며, 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용(다모증, 체액 저류, 심부전 등)이 심한 한계를 안고 있습니다. 이 때문에 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하는 실정입니다.

 

한미약품은 기존 치료 방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있습니다. 지난해 한미약품이 발표한 글로벌 임상시험 2상 중간 분석 결과를 보면 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저하게 감소시키는 효과를 나타냈습니다. 임상 2상 결과는 올 하반기 중 발표될 예정입니다.

 

에페거글루카곤 임상 개발을 이끌고 있는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 "혁신치료제 지정을 통해 임상 3상을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어 나갈 것"이라면서 "순차 심사의 장점도 잘 활용할 계획"이라고 전했습니다.

 

최인영 한미약품 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했습니다.

 

 

동지훈 기자 jeehoon@etomato.com